Đánh giá kết quả của Imatinib Mesylate trong điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở trẻ em. (Ngày công bố: 09/02/2021)

Abstract

Tóm tắt tiếng việt:

Những kết luận mới của luận án:

1. Đây là nghiên cứu đầu tiên ở Việt Nam nghiên cứu về kết quả điều trị của Imatinib Mesylate trong điều trị bệnh Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở trẻ em.

2. Kết quả từ nghiên cứu cho thấy: Imatinib Mesylate giúp đạt được hiệu quả cao về đáp ứng điều trị, kéo dài thời gian sống với độc tính tối thiểu và mang lại một cuộc sống khỏe mạnh cho bệnh nhi Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn.

- Đáp ứng điều trị: 97,9% bệnh nhân đạt đáp ứng huyết học hoàn toàn khi điều trị bằng Imatinib Mesylate; tỉ lệ đạt đáp ứng tốt di truyền tế bào là 96,9%; tỉ lệ đạt đáp ứng hoàn toàn di truyền tế bào là 87,5%; tỉ lệ đạt đáp ứng tốt sinh học phân tử là 78,1%. Qua phân tích đa biến: phân nhóm nguy cơ theo Sokal yếu tố liên quan đến đáp ứng điều trị. Có 18,8% bệnh nhi xảy ra tình trạng kháng thuốc.

- Thời gian sống còn: sau 13 năm, tỉ lệ sống không biến cố là 75,5%, tỉ lệ sống không tiến triển bệnh là 97,6%, tỉ lệ sống toàn bộ là 97,9%. Qua phân tích đa biến, yếu tố ảnh hưởng đến thời gian sống là đạt MMR và nhóm nguy cơ Sokal.

Độc tính của Imatinib Mesylate thường ở mức độ nhẹ - trung bình và có thể kiểm soát được. Độc tính huyết học thường gặp nhất là giảm tiểu cầu (25%) tiếp theo là giảm bạch cầu hạt (15,6%) và thiếu máu (5,2%). Độc tính không phải huyết học thường gặp nhất là đau khớp (13,6%), co cứng cơ và nôn (9,4%). Có 42,5% trẻ có chiều cao thấp hơn so với chiều cao theo tuổi. Không ghi nhận trường hợp tử vong do thuốc.