Please use this identifier to cite or link to this item:
http://dulieuso.hmu.edu.vn/handle/hmu/5165Full metadata record
| DC Field | Value | Language |
|---|---|---|
| dc.contributor.advisor | :PGS.TS. Huỳnh Nghĩa | - |
| dc.contributor.advisor | TS. Trần Thị Kiều My | - |
| dc.contributor.author | Nguyễn Quốc Thành | - |
| dc.date.accessioned | 2024-04-19T03:30:06Z | - |
| dc.date.available | 2024-04-19T03:30:06Z | - |
| dc.date.issued | 2021 | - |
| dc.identifier.uri | http://dulieuso.hmu.edu.vn/handle/hmu/5165 | - |
| dc.description.abstract | Tóm tắt tiếng việt: Những kết luận mới của luận án: 1. Đây là nghiên cứu đầu tiên ở Việt Nam nghiên cứu về kết quả điều trị của Imatinib Mesylate trong điều trị bệnh Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở trẻ em. 2. Kết quả từ nghiên cứu cho thấy: Imatinib Mesylate giúp đạt được hiệu quả cao về đáp ứng điều trị, kéo dài thời gian sống với độc tính tối thiểu và mang lại một cuộc sống khỏe mạnh cho bệnh nhi Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn. - Đáp ứng điều trị: 97,9% bệnh nhân đạt đáp ứng huyết học hoàn toàn khi điều trị bằng Imatinib Mesylate; tỉ lệ đạt đáp ứng tốt di truyền tế bào là 96,9%; tỉ lệ đạt đáp ứng hoàn toàn di truyền tế bào là 87,5%; tỉ lệ đạt đáp ứng tốt sinh học phân tử là 78,1%. Qua phân tích đa biến: phân nhóm nguy cơ theo Sokal yếu tố liên quan đến đáp ứng điều trị. Có 18,8% bệnh nhi xảy ra tình trạng kháng thuốc. - Thời gian sống còn: sau 13 năm, tỉ lệ sống không biến cố là 75,5%, tỉ lệ sống không tiến triển bệnh là 97,6%, tỉ lệ sống toàn bộ là 97,9%. Qua phân tích đa biến, yếu tố ảnh hưởng đến thời gian sống là đạt MMR và nhóm nguy cơ Sokal. Độc tính của Imatinib Mesylate thường ở mức độ nhẹ - trung bình và có thể kiểm soát được. Độc tính huyết học thường gặp nhất là giảm tiểu cầu (25%) tiếp theo là giảm bạch cầu hạt (15,6%) và thiếu máu (5,2%). Độc tính không phải huyết học thường gặp nhất là đau khớp (13,6%), co cứng cơ và nôn (9,4%). Có 42,5% trẻ có chiều cao thấp hơn so với chiều cao theo tuổi. Không ghi nhận trường hợp tử vong do thuốc. | vi_VN |
| dc.description.tableofcontents | MỤC LỤC MỤC LỤC LỜI CAM ĐOAN DANH MỤC CÁC BẢNG DANH MỤC CÁC BIỂU ĐỒ DANH MỤC CÁC SƠ ĐỒ DANH MỤC CÁC HÌNH DANH MỤC CÁC CHỮ VIẾT TẮT ĐẶT VẤN ĐỀ .................................................................................................. 1 Chương 1: TỔNG QUAN VỀ VẤN ĐỀ NGHIÊN CỨU............................. 3 1.1 Tổng quan về bệnh Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn .................... 3 1.1.1 Định nghĩa.......................................................................................... 3 1.1.2 Dịch tễ................................................................................................ 3 1.1.3 Cơ chế bệnh sinh................................................................................ 5 1.1.3.1 Sự hình thành nhiễm sắc thể Philadelphia................................... 6 1.1.3.2 Tổ hợp gen BCR-ABL1................................................................ 6 1.1.3.3 Protein p210BCR-ABL ...................................................................... 7 1.1.4 Đặc điểm lâm sàng........................................................................... 10 1.1.4.1 Đối với người lớn ...................................................................... 10 1.1.4.2 Đối với trẻ em và thanh thiếu niên ............................................ 11 1.1.5 Đặc điểm huyết đồ, tủy đồ và di truyền học.................................... 13 1.1.5.1 Máu ngoại vi.............................................................................. 13 1.1.5.2 Tủy đồ và sinh thiết tủy ............................................................. 14 1.1.5.3 Di truyền học ............................................................................. 15 1.1.6 Các thang điểm đánh giá tiên lượng ................................................ 18 1.1.7 Tiêu chuẩn chẩn đoán, phân chia giai đoạn bệnh (WHO 2016)...... 21 1.1.7.1 Giai đoạn mạn............................................................................ 211.1.7.2 Giai đoạn tiến triển .................................................................... 22 1.1.7.3 Giai đoạn chuyển cấp ................................................................ 23 1.2 Điều trị bệnh Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở trẻ em ............. 23 1.2.1 Điều trị đặc hiệu............................................................................... 24 1.2.1.1 Ghép tế bào gốc ......................................................................... 24 1.2.1.2 Các thuốc ức chế men Tyrosine kinase ..................................... 25 1.2.1.3 Imatinib Mesylate ...................................................................... 27 1.2.1.4 Các thuốc TKI thế hệ thứ hai..................................................... 33 1.2.1.5 Vai trò đáp ứng sớm của các thuốc TKI.................................... 34 1.2.1.6 Những khuyến cáo về theo dõi đáp ứng điều trị ....................... 35 1.2.1.7 Kháng hoặc không dung nạp thuốc ........................................... 36 1.2.1.8 Mối quan tâm khi điều trị BCMDT trẻ em bằng TKI ............... 40 1.2.1.9 Các hướng dẫn điều trị BCMDT giai đoạn mạn ở trẻ em ......... 41 1.2.1.10 Các phương pháp điều trị khác................................................ 44 1.2.2 Điều trị hỗ trợ................................................................................... 44 1.2.2.1 Hydroxyurea .............................................................................. 44 1.2.2.2 Chiết tách bạch cầu.................................................................... 44 Chương 2: ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU............. 45 2.1 Đối tượng nghiên cứu ............................................................................ 45 2.1.1 Tiêu chuẩn chọn bệnh...................................................................... 45 2.1.2 Tiêu chuẩn loại trừ........................................................................... 45 2.2 Phương pháp nghiên cứu ....................................................................... 46 2.2.1 Thiết kế nghiên cứu ......................................................................... 46 2.2.2 Cỡ mẫu............................................................................................. 46 2.2.3 Các tiêu chuẩn sử dụng trong nghiên cứu ....................................... 46 2.2.3.1 Chẩn đoán bệnh BCMDT giai đoạn mạn .................................. 46 2.2.3.2 Phân nhóm nguy cơ của bệnh nhân ........................................... 472.2.3.3 Điều trị bệnh BCMDT giai đoạn mạn ở trẻ em bằng IM .......... 48 2.2.4 Các biến số nghiên cứu.................................................................... 52 2.2.4.1 Đặc điểm tuổi, giới và lý do đến khám và/hoặc nhập viện ....... 52 2.2.4.2 Đặc điểm lâm sàng..................................................................... 52 2.2.4.3 Đặc điểm huyết đồ, tủy đồ, di truyền học.................................. 52 2.2.4.4 Đáp ứng điều trị và thời gian sống còn ..................................... 53 2.2.4.5 Sự kháng thuốc .......................................................................... 54 2.2.4.6 Các độc tính của thuốc............................................................... 54 2.2.5 Các kĩ thuật sử dụng trong nghiên cứu............................................ 54 2.2.5.1 Công cụ dùng để nghiên cứu ..................................................... 54 2.2.5.2 Mẫu vật nghiên cứu ................................................................... 55 2.2.5.3 Phương tiện nghiên cứu............................................................. 55 2.2.6 Phương pháp thu thập và xử lý số liệu ............................................ 57 2.2.6.1 Thu thập số liệu ......................................................................... 57 2.2.6.2 Kiểm soát sai lệch thông tin ...................................................... 57 2.2.6.3 Phương pháp xử lý và phân tích số liệu .................................... 58 2.2.7 Đạo đức y học .................................................................................. 58 2.2.8 Sơ đồ nghiên cứu ............................................................................. 59 Chương 3: KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU........................................................ 60 3.1 Đặc điểm lâm sàng, sinh học của bệnh nhân trong nghiên cứu............. 60 3.1.1 Đặc điểm tuổi, giới tính và lý do đến khám và/hoặc nhập viện ...... 60 3.1.1.1 Tuổi và giới tính ........................................................................ 60 3.1.1.2 Lý do đến khám và/hoặc nhập viện........................................... 61 3.1.2 Đặc điểm lâm sàng........................................................................... 62 3.1.3 Đặc điểm huyết đồ, tủy đồ, di truyền học........................................ 63 3.1.3.1 Chỉ số tế bào máu và tế bào non................................................ 63 3.1.3.2 Kiểu hình phiên mã trong đoạn gen M-BCR ............................. 653.1.4 Phân nhóm nguy cơ ......................................................................... 66 3.2 Kết quả và một số yếu tố liên quan đến điều trị .................................... 66 3.2.1 Đáp ứng điều trị ............................................................................... 66 3.2.1.1 Đáp ứng huyết học..................................................................... 67 3.2.1.2 Đáp ứng DTTB .......................................................................... 68 3.2.1.3 Đáp ứng SHPT........................................................................... 70 3.2.1.4 Mối liên quan giữa các yếu tố và đáp ứng điều trị .................... 71 3.2.1.5 Kháng IM................................................................................... 73 3.2.2 Phân tích thời gian sống................................................................... 76 3.2.2.1 Thời gian sống không biến cố ................................................... 76 3.2.2.2 Thời gian sống không tiến triển bệnh........................................ 77 3.2.2.3 Thời gian sống toàn thể ............................................................. 78 3.2.2.4 Mối liên quan giữa các yếu tố với thời gian sống ..................... 79 3.2.3 Các độc tính của thuốc IM............................................................... 83 3.2.3.1 Độc tính huyết học..................................................................... 84 3.2.3.2 Độc tính không phải huyết học.................................................. 84 Chương 4: BÀN LUẬN................................................................................. 86 4.1 Đặc điểm lâm sàng, sinh học của bệnh nhân trong nghiên cứu............. 86 4.1.1 Đặc điểm tuổi, giới tính và lý do đến khám và/hoặc nhập viện ...... 86 4.1.1.1 Tuổi và giới tính ........................................................................ 86 4.1.1.2 Lý do đến khám và/hoặc nhập viện........................................... 87 4.1.2 Đặc điểm lâm sàng........................................................................... 88 4.1.3 Đặc điểm huyết đồ, tủy đồ, di truyền học........................................ 90 4.1.3.1 Nồng độ Hemoglobin tại thời điểm chẩn đoán.......................... 90 4.1.3.2 Số lượng bạch cầu tại thời điểm chẩn đoán............................... 90 4.1.3.3 Số lượng tiểu cầu tại thời điểm chẩn đoán ................................ 91 4.1.3.4 Tỉ lệ tế bào non lúc chẩn đoán................................................... 924.1.3.5 Các kiểu hình phiên mã ............................................................. 92 4.1.4 Phân nhóm nguy cơ ......................................................................... 93 4.2 Kết quả và một số yếu tố liên quan đến điều trị .................................... 94 4.2.1 Đáp ứng điều trị ............................................................................... 95 4.2.1.1 Đáp ứng huyết học..................................................................... 95 4.2.1.2 Đáp ứng DTTB .......................................................................... 96 4.2.1.3 Đáp ứng SHPT........................................................................... 98 4.2.1.4 Mối liên quan giữa các yếu tố và đáp ứng điều trị .................. 101 4.2.1.5 Kháng IM................................................................................. 104 4.2.2 Phân tích thời gian sống................................................................. 106 4.2.2.1 Thời gian sống không biến cố ................................................. 106 4.2.2.2 Thời gian sống không tiến triển bệnh...................................... 107 4.2.2.3 Thời gian sống toàn bộ ............................................................ 108 4.2.2.4 Mối liên quan giữa các yếu tố với thời gian sống ................... 109 4.2.3 Các độc tính của thuốc IM............................................................. 111 4.2.3.1 Độc tính huyết học................................................................... 112 4.2.3.2 Độc tính không phải huyết học................................................ 114 4.2.3.3 So với các phương pháp điều trị khác ..................................... 115 4.3 Những ưu điểm và hạn chế của nghiên cứu......................................... 116 4.3.1 Ưu điểm ......................................................................................... 116 4.3.2 Hạn chế .......................................................................................... 118 KẾT LUẬN .................................................................................................. 119 KIẾN NGHỊ................................................................................................. 121 | vi_VN |
| dc.language.iso | vi | vi_VN |
| dc.publisher | Nguyễn Quốc Thành | vi_VN |
| dc.subject | Huyết học và truyền máu - 62720151 | vi_VN |
| dc.title | Đánh giá kết quả của Imatinib Mesylate trong điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở trẻ em. (Ngày công bố: 09/02/2021) | vi_VN |
| dc.type | Thesis | vi_VN |
| Appears in Collections: | Luận án (nghiên cứu sinh) | |
Files in This Item:
| File | Description | Size | Format | |
|---|---|---|---|---|
| 00_TVLAthanh35HHTM.pdf Restricted Access | 7.91 MB | Adobe PDF |  Sign in to read | |
| TÓM TẮT LUẬN ÁN TIẾNG ANH.pdf Restricted Access | 793.43 kB | Adobe PDF | Sign in to read | |
| TÓM TẮT LUẬN ÁN TIẾNG VIỆT.pdf Restricted Access | 1.01 MB | Adobe PDF | Sign in to read |
Items in DSpace are protected by copyright, with all rights reserved, unless otherwise indicated.