Đánh giá hiệu quả của Nilotinib trên người bệnh bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn đề kháng hoặc không dung nạp với Imatinib

Abstract

Tóm tắt tiếng việt:

Những đóng góp mới của luận án:

Đặc điểm lâm sàng và sinh học của các người bệnh kháng hay không dung nạp imatinib. Đa số người bệnh có đặc điểm lâm sàng và chỉ số huyết học bình thường. Có 32,1% người bệnh có đột biến kháng imatinib (phổ biến nhất là đột biến E355A/G, E453V/K/Q và đột biến chèn đoạn) Đánh giá đáp ứng và thời gian sống còn sau điều trị nilotinib Tỷ lệ người bệnh đạt đáp ứng huyết học hoàn toàn (CHR) cộng dồn tại thời điểm sau 6 tháng điều trị nilotinib là 97,6%. Tỷ lệ đạt đáp ứng di truyền tế bào hoàn toàn (CcyR) và đáp ứng sinh học phân tử phần lớn (MMR) 24 tháng lần lượt là 66,7% và 51,9%. Tỷ lệ sống toàn bộ (OS) và tỷ lệ sống không tiến triển bệnh (PFS) sau 2 năm điều trị nilotinib lần lượt là 97,9% và 93,1%. Độc tính liên quan đến nilotinib trong nghiên cứu: Giảm tiểu cầu là độc tính liên quan huyết học phổ biến nhất. Kéo dài đoạn QTc, tăng đường huyết, tăng cholesterol và tăng enzym gan là những độc tính không liên quan huyết học phổ biến nhất trong nghiên cứu. Có 5/112 người bệnh ngưng điều trị do độc tính của thuốc.