Đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và kết quả điều trị bệnh nhân đa u tủy xương nguy cơ cao không ghép tế bào gốc tạo máu tại Viện Huyết học Truyền máu Trung ương

Abstract

Đa u tủy xương (ĐUTX) là bệnh lý ác tính dòng tương bào của tủy xương. Bệnh đặc trưng bởi sự tăng sinh các tương bào đơn dòng, hậu quả là dẫn đến các biểu hiện tổn thương xương, tăng sinh và tích lũy các tương bào trong tủy xương, xuất hiện các paraprotein trong máu và hoặc nước tiểu, gây tổn thương nhiều cơ quan khác nhau. ĐUTX nguy cơ cao được xác định bằng các tổn thương di truyền như t (4;14), t (14; 20), t (14; 16), gain 1p, del 17p. Nghiên cứu thực hiện trên 33 BN ĐUTX nguy cơ cao không ghép tế bào gộc tạo máu với các đặc điểm: Độ tuổi TB mắc bệnh: 65,12 ± 9,00 tuổi, tỷ lệ nam nhiều hơn nữ. Thể bệnh gặp nhiều nhất là IgG (60,7%). Giai đoạn bệnh hay gặp theo R – ISS là giai đoạn III (54,5%). Đau xương chiếm 84,8%, mệt mỏi (57,6%), u tương bào (45,5%). Giảm Hb chiếm 87,9%, suy thận (33,3%), tăng canxi máu (33,3%). Tổn thương di truyền thường gặp: dup1q (51,5%), tổn thương t(4;14) chiếm 36,4%, tổn thương del (17p): 27,3%. BN được điều trị bằng phác đồ VRd 3 – 6 chu kì, kết quả như sau: Sau điều trị 3 chu kì, tỷ lệ đáp ứng toàn bộ là 75,7% (ĐUHT 21,2%, ĐUMPRT 42,4%, ĐUMP 12,1%), sau 6 chu kì, tỷ lệ đáp ứng toàn bộ tăng lên là 92,3% (ĐUHT 53,8%, ĐUMPRT 34,6%, ĐUMP 3,85%). Tỷ lệ tử vong sau 3 chu kì là 18,1%, sau 6 chu kì là 0%. OS trung bình ước tính là 27,67 ± 2,63 tháng, tại thời điểm 24 tháng là 65,2%, 36 tháng là 45,9%. EFS trung bình ước tính 25,06 ± 2,79 tháng, tại thời điểm 24 tháng là 52,9%, 36 tháng là 44,1%.