Nghiên cứu đặc điểm và giá trị của các yếu tố tiên lượng tới kết quả của một số phác đồ điều trị Đa u tủy xương từ 2015 – 2018

Abstract

Là một nghiên cứu có cỡ mẫu tương đối lớn 289 bệnh nhân mới chẩn đoán, được tiến hành ở cơ sở có chất lượng chuyên môn hàng đầu Việt Nam. Luận án có bố cục trình bày đầy đủ, nội dung hợp lý. Luận án là một trong những nghiên cứu có đánh giá đầy đủ nhất, đặc biệt là ở Việt Nam về các yếu tố tiên lượng và mối liên quan tới các phác đồ điều trị về tỷ lệ đáp ứng, thời gian sống thêm toàn bộ (OS) và sống thêm bệnh không tiến triển (PFS) và nguy cơ tử vong, có thể coi là tài liệu tham khảo tốt.

Mục tiêu 1. Đặc điểm các yếu tố tiên lượng ở người bệnh đa u tủy xương

- Đột biến số lượng NST: 11,8%. Del 13q và t(4;14) là 26,76%, del(17p) là 11,27% và t(14;16) là 5,63%.

- Nhóm nguy cơ cao: tuổi ≥ 65 là 41,87%, ECOG ≥ 2 là 87,89%, P ≥ 30% là 48,79%, Hb < 100 g/L là 73,7%, NLR ≥ 2,25 là 46,37%, SLTC < 150 G/L là 28,03%. FLCr ≥ 100 hoặc ≤ 0,01 là 34,67%, nồng độ Calci ≥ 2,67 mmol/L là 20,6%, theo nồng độ β2M ≥ 5,5 mg/L là 63,6%.

- Phân loại MPI (ECOG, SLTC, β2M): Tỷ lệ nguy cơ cao 67,13%, trung bình 25,26% và tiêu chuẩn là 7,61%.

Mục tiêu 2. Mối liên quan giữa các yếu tố tiên lượng tới kết quả điều trị

- Kết quả điều trị chung: Tỷ lệ LBMPRT trở lên là 54,05%, tỷ lệ LBMP là 9,01% và LBTT là 14,41%, bệnh không đáp ứng hoặc tiến triển là 22,52%. OS là 37,24 ± 1,87 tháng, PFS là 35,96 ± 2,54 tháng.

- Các yếu tố tiên lượng liên quan tới tỷ lệ đáp ứng LBMPRT trở lên: ECOG < 2 , NLR < 2,25, SLTC ≥ 150, phác đồ điều trị mới và bộ chỉ số tiên lượng MPI.

- Các yếu tố tiên lượng liên quan tới OS: R-ISS, ECOG< 2, P<30%, NLR< 2,25, SLTC ≥ 150 G/L, Calci < 2,67 mmol/L, β2M ≥ 5,5 mmol/L và MPI. Liên quan tới PFS: Tuổi < 65 và SLTC ≥ 150 G/L.

- Mối liên quan giữa các yếu tố tiên lượng tới nguy cơ tử vong bao gồm : nguy cơ cao theo Mayo Clinic, R-ISS III, ECOG ≥ 2, tỷ lệ P ≥ 30%, NLR ≥ 2,25, SLTC < 150 G/L, Calci ≥ 2,67 mmol/L, β2M ≥ 5,5 mmol/L.

Tóm tắt tiếng anh:

This is a big study with a large cohorts (289 newly diagnosed patients), proceeding in one of the biggest and leading hospital in Vietnam. The thesis has a good and quality content and one of the most fully evaluated studies, especially in Vietnam on prognosis factors and the relationship between treatment regimens to response rate, OS, PFS and mortality risk, can be considered as a good reference.

Objective 1: The study described prognosis factors:

- Abnormal cytogenetic: 11,8%. Del 13q and t(4;14) is 26,76%, del(17p) là 11,27% and t(14;16) is 5,63%.

- High risk: age ≥ 65 is 41,87%, ECOG ≥ 2 is 87,89%, P ≥ 30% is 48,79%, Hb < 100 g/L is 73,7%, NLR ≥ 2,25 is 46,37%, SLTC < 150 G/L is 28,03%. FLCr ≥ 100 or ≤ 0,01 is 34,67%, serum Calci ≥ 2,67 mmol/L is 20,6%, and β2M ≥ 5,5 mg/L is 63,6%.

- Base on MPI(ECOG, PLT, β2M): High risk is 67,13%, intermediate is 25,26% and standard is 7,61%.

Objective 2: Research determines values of prognosis factors to treatment result:

- General response: After 4 cycles, achieve at least VGPR is 54,05%, partial is 9,01%, minimal is 14,41%, stable or progressive disease is 22,52%. OS is 37,24 months and PFS is 35,96 months.

- Significant relationship between prognosis factors and treatment result to achieve at least VGPR including: ECOG < 2 , NLR < 2,25, Platelet ≥ 150, Newly initial therapy and MPI.

- Significant relationship between prognosis factors and treatment result to OS including: R-ISS, ECOG < 2, P< 30%, NLR < 2,25, platelet ≥ 150 G/L, Calci < 2,67 mmol/L, β2M ≥ 5,5 mmol/L and MPI. To PFS including: Age < 65 and platelet ≥ 150 G/L.

- Significant relationship between prognosis factors and treatment result to mortality risk including: high risk base on Mayo Clinic, R-ISS III, ECOG ≥ 2, P ≥ 30%, NLR ≥ 2,25, platelet < 150 G/L, Calci ≥ 2,67 mmol/L, β2M ≥ 5,5 mmol/L.