Nghiên cứu tình trạng nhiễm sắt và kết quả điều trị thải sắt của bệnh nhân thalassemia.

Abstract

Qua nghiên cứu trên 109 bệnh nhi thalassemia phụ thuộc truyền máu được đánh giá tình trạng nhiễm sắt; và 65 bệnh nhi thalassemia phụ thuộc truyền máu được đánh giá tình trạng nhiễm sắt, được điều trị thải sắt bằng deferipron và theo dõi trong thời gian 1 năm, chúng tôi rút ra một số kết luận về tính mới của luận án như sau:

- Có thể đồng thời sử dụng nhiều phương pháp để đánh giá tình trạng nhiễm sắt: đánh giá qua chỉ số ferritin huyết thanh 97,2% bệnh nhi thalassemia có nhiễm sắt; ứng dụng kỹ thuật mới chụp cộng hưởng từ T2* đo chỉ số LIC và T2* tim chẩn đoán chính xác mức độ nhiễm sắt tại các tổ chức của bệnh nhi thalassemia có nhiễm sắt: phát hiện 99,1% có nhiễm sắt trong gan và 12,8% có nhiễm sắt trong.

- Có sự tương quan giữa các chỉ số đánh giá quá tải sắt qua chụp MRI T2* như LIC, T2* tim và ferritin huyết thanh, do đó ở những cơ sở không có điều kiện sử dụng kỹ thuật chụp MRI T2* để đánh giá nhiễm sắt tổ chức hoặc ở những bệnh nhi có chống chỉ định hoặc không có khả năng phối hợp để thực hiện kỹ thuật này chúng ta vẫn có thể đánh giá tình trạng nhiễm sắt của bệnh nhi qua ferritin huyết thanh từ đó đưa ra phác đồ điều trị thải sắt phù hợp.

- Deferiprone có hiệu quả và an toàn trong điều trị nhiễm sắt trong gan, tim và giảm nồng độ ferritin huyết thanh ở bệnh nhi thalassemia nhiễm sắt, truyền máu định kỳ: giảm ferritin huyết thanh trung bình 459 ng/ml, giảm LIC trung bình 4,7 mg/g gan khô, tăng T2* tim trung bình 8,1 ms.

- Các kết quả thu được của luận án đã góp phần thiết thực trong việc đánh giá tình trạng nhiễm sắt cũng như theo dõi hiệu quả điều trị thải sắt cho bệnh nhi thalassemia, giúp kịp thời ngăn chặn biến chứng nặng nề của tình trạng nhiễm sắt tổ chức, góp phần nâng cao chất lượng cuộc sống cho bệnh nhi thalassemia.

Tóm tắt tiếng anh:

Through a study of 109 transfusion-dependent pediatric thalassemia patients who were assessed iron overload and received deferiprone chelation therapy and followed in 1 year, we would give conclusions as follow:

- It is possible to use many methods to assess iron overload at the same time: assessment by serum ferritin index showed that 97,2% of thalassemia patients with iron overload; new technique T2* magnetic resonance imaging has been used to measure liver T2* relaxation time - LIC and heart T2* relaxation time accurately and estimates the level of iron overload in the liver and heart: there were 99,1% of patients having liver iron overload and 12,8% had cardiac iron overload.

- There were correlations between LIC, cardiac MRI T2* and serum ferritin index, therefore, in facilities that do not have appropriate conditions to use the MRI T2* technique to assess tissue iron status or in pediatric patients with contraindications or inability to cooperate to perform this technique, we can still assess the patient's iron status by serum ferritin index in order to recommending an appropriate chelation treatment regimen.

- Deferiprone DFP is effective and safe in the treatment of hepatic and cardiac iron overload and reduction of serum ferritin levels in pediatric thalassemia patients with periodic blood transfusions: serum ferritin decreased 459 ng/ml, LIC decreased 4.7 mg/g dry liver, heart T2* time increased 8.1 ms.

- The results obtained from the thesis have made a practical contribution to the assessment of iron burden as well as monitoring the effectiveness of deferiprone chelation therapy for pediatric thalassemia patients.