KếT QUả ĐIềU TRị CủA PHáC Đồ ATG PHốI HợP VớI CYCLOSPORIN A ở BệNH NHÂN SUY TủY XƯƠNG TạI VIệN HUYếT HọC - TRUYềN MáU TRUNG ƯƠNG NĂM 2011-2020

Abstract

Suy tủy xương (STX) là thuật ngữ để chỉ một hội chứng lâm sàng đặc trưng bởi triệu chứng: giảm 3 dòng tế bào máu ngoại vi kèm theo tủy xương nghèo tế bào, số lượng tế bào gốc sinh máu suy giảm, bị lấn át bởi các tổ chức mỡ, không bị xâm nhiễm bởi các tế bào ác tính và tổ chức xơ. Số lượng hồng cầu, tiều cầu, bạch cầu nếu giảm nghiêm trọng có thể đe dọa tới tính mạng người bệnh bởi tình trạng thiếu máu nặng, chảy máu hoặc nhiễm trùng1. Tỷ lệ mắc mới hàng năm của STX trên thế giới khoảng 1,5 – 2,3:1,000,000người/năm. Tỷ lệ này cao hơn 2 – 3 lần ở các nước châu Á (7:1,000,000 người/năm ở Trung Quốc, 4,5: 1,000,000 người/năm ở Thành phố Hồ Chí Minh)2–4. Mục tiêu điều trị của STX là tái tạo khả năng sinh máu của tủy xương với các phương pháp điều trị như: ghép tế bào gốc sinh máu đồng loài hoặc liệu pháp ức chế miễn dịch (Immunosuppressive therapy – IST); phối hợp với điều trị hỗ trợ như: truyền chế phẩm máu để kiểm soát tình trạng thiếu máu, chảy máu, dự phòng và điều trị nhiễm trùng, điều trị tình trạng quá tải sắt ... Theo khuyến cáo của “Ủy ban Anh Quốc về tiêu chuẩn trong huyết học” (British committee for Standards in Haematology – BCSH)3 (2015), tác giả P.Scheinberg (2012) từ Viện sức khỏe Mỹ5 và tác giả Andrea Bacigalupo (2017) từ Hiệp hội ghép máu và tủy Châu Âu (European Society for Blood and Marrow Transplantation – EBMT)6, ghép tế bào gốc sinh máu đồng loài từ anh chị em ruột hòa hợp Kháng nguyên bạch cầu người (Human Leukocyte Antigen – HLA) hoàn toàn là phương pháp điều trị tốt nhất ở những bệnh nhân dưới 40 – 50 tuổi. Tuy nhiên, chỉ có khoảng 20 – 30% bệnh nhân (BN) STX có được nguồn tế bào gốc sinh máu này. Nếu phải ghép tế bào gốc sinh máu từ các nguồn thay thế khác như: máu dây rốn cộng đồng, ghép nửa hòa hợp hoặc hòa hợp hoàn toàn không cùng huyết thống thì tỷ lệ tử vong liên quan tới ghép cũng như nguy cơ xuất hiện bệnh ghép chống chủ sẽ tăng lên gấp hai lần7. Bởi vậy IST có một vai trò quan trọng trong điều trị STX8. Theo khuyến cáo của BCSH, điều trị hàng một bằng IST được ưu tiên với những BN STX mức độ trung bình phụ thuộc truyền máu (Transfusion dependent non-severe aplastic anemia – TD-NSAA), mức độ nặng (Severe aplastic anemia – SAA) và mức độ rất nặng (Very severe aplastic anemia – VSAA) không có nguồn tế bào gốc sinh máu phù hợp và/hoặc lớn hơn 50 tuổi. Hiện nay, phác đồ sử dụng Anti-thymocyte globulin (ATG) có nguồn gốc từ ngựa (Horse ATG – hATG) kết hợp với Cyclosporin A (CsA) là phác đồ IST được ưu tiên lựa chọn khi điều trị hàng một với tỷ lệ đáp ứng toàn bộ sau 6 tháng điều trị đạt từ 50 - 70% và tỷ lệ sống thêm toàn bộ trong 3 năm đầu sau điều trị lên tới trên 90% 3–5,9. Dù ở các nước phát triển đã có nhiều báo cáo về kết quả điều trị suy tủy xương bằng phác đồ hATG kết hợp CsA nhưng việc sử dụng hATG còn chưa được phổ biến ở nhiều nước do không có nguồn cung cấp, chi phí cao hay chưa có nhiều kinh nghiệm trong việc điều trị 4. Viện Huyết học Truyền máu – Trung ương từ năm 2011 đã bắt đầu sử dụng rộng rãi phác đồ hATG (với tên thương mại là Thymogam) kết hợp CsA. Và hiện nay vẫn còn rất ít nghiên cứu về kết quả điều trị của phác đồ này tại Việt Nam. Do đó, chúng tôi tiến hành nghiên cứu đề tài: “Kết quả điều trị của phác đồ ATG kết hợp với Cyclosporin A ở bệnh nhân suy tủy xương tại Việt Huyết Học – Truyền máu Trung ương từ 2011 – 2020” với mục tiêu: 1. “Đánh giá kết quả điều trị của phác đồ ATG kết hợp với Cyclosporin A trên bệnh nhân suy tủy xương tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương” 2. “Mô tả tác dụng không mong muốn của phác đồ ATG kết hợp với Cyclosporin A trên nhóm bệnh nhân nghiên cứu”