Nghiên cứu hiệu quả của ghép tế bào gốc tự thân điều trị bệnh đa u tủy xương và u lymphô ác tính không Hodgkin

Abstract

THÔNG TIN TÓM TẮT NHỮNG KẾT LUẬN MỚI CỦA LUẬN ÁN TIẾN SĨ. 1. Ghép tế bào gốc tự thân là một phương pháp trị liệu rất hiệu quả trong điều trị bệnh Đa u tủy xương. Điều trị tấn công trước ghép bằng các phác đồ có bortezomib, với tỷ lệ đáp ứng chung 96,3% và tỷ lệ lui bệnh một phần rất tốt trở lên 70,4%, thể hiện hiệu quả vượt trội so với phác đồ kinh điển VAD với các tỷ lệ trên lần lượt là 57,1% và 23,8%. Ghép tế bào gốc tự thân đã tăng tỷ lệ bệnh nhân đạt lui bệnh hoàn toàn thêm 23,8% so với trước ghép. Ghép tế bào gốc tự thân kéo dài một cách có ý nghĩa thời gian sống thêm toàn bộ với tỷ lệ 58,3% bệnh nhân có thời gian sống thêm trên 5 năm tính từ thời điểm chẩn đoán.. .... Ghép tế bào gốc tự thân cũng rất hiệu quả trong điều trị bệnh U lympho không Hodgkin tái phát/kháng thuốc. Ghép tế bào gốc tự thân có hiệu quả vượt trội so với các phác đồ đa hóa trị liệu hàng hai thể hiện ở tỷ lệ bệnh nhân đạt lui bệnh hoàn toàn sau ghép đã tăng từ 3/8(37,5%) bệnh nhân ( trước ghép) lên 5/8(62,5%) bệnh nhân (sau ghép).. 2. Một số yếu tố có ảnh hưởng đến thành công và hiệu quả của phương pháp ghép tế bào gốc tự thân trong điều trị Đa u tủy xương và U lympho không Hodgkin:. .... - Số lượng tế bào gốc CD34+ huy động ra máu ngoại vi trước gạn tách: ảnh hưởng trực tiếp đến số lượng TBG CD 34+ thu gom được và qua đó ảnh hưởng đến quá trình mọc mảnh ghép.. .... - Kết quả điều trị tấn công trước ghép: ảnh hưởng đến hiệu quả của ghép tế bào gốc tự thân. Đối với các bệnh nhân Đa u tủy xương, nhóm đạt lui bệnh hoàn toàn có thời gian sống thêm bệnh không tiến triển cũng như thời gian sống thêm toàn bộ dài hơn có ý nghĩa thống kê so với nhóm không đạt được lui bệnh hoàn toàn (lần lượt p=0,045 và p=0,048). Đối với những bệnh nhân U lympho không Hodgkin tái phát/kháng thuốc, bệnh nhân mà không đáp ứng với điều trị tấn công trước ghép đều tái phát sớm và tử vong ngay sau ghép.. .... - Kết quả đáp ứng với ghép: cũng là yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả của ghép tế bào gốc tự thân. Kết quả ghép có mối tương quan với thời gian sống thêm bệnh không tiến triển PFS (r = 0,326 và p = 0,035) và với thời gian sống thêm toàn bộ OS (r = 0,389 và p = 0,011).. 3. Ghép tế bào gốc tự thân là một phương pháp trị liệu có thể áp dụng rộng rãi: quy trình huy động và thu gom tế bào gốc máu ngoại vi đơn giản, dễ thực hiện với tỷ lệ thành công cao; khối tế bào gốc thu gom được có thể lưu trữ tối đa 72 giờ trong các thiết bị bảo quản máu phổ biến ở tất cả các cơ sở huyết học-truyền máu mà không ảnh hưởng đến hiệu quả của ghép; các tác dụng không mong muốn của phác đồ điều kiện hóa hoàn toàn có thể phòng và kiểm soát được; quá trình theo dõi và chăm sóc sau ghép không quá phức tạp do tỷ lệ biến chứng nhiễm trùng không cao (50% bệnh nhân có biến chứng nhiễm trùng) và có thể điều trị bằng các thuốc kháng sinh thông dụng..

BRIEF INFORMATIONS ON THE NEW FINDINGS OF PhD THESIS. Candidate:Dr. Bach Quoc KHANH. Speciality:Hematology and Blood Transfusion Code:62 72 01 51. Title:Study on Autologous stem cell transplantation in treatmen of Multiple Myeloma and non-Hodgkin Lymphoma.. Mentor: Prof. PhD. Nguyen Anh TRI - Prof. PhD. Pham Quang VINH. Training institution: Hanoi Medical University. THE NEW FINDINGS OF PhD THESIS. 1. Autologous stem cell transplantation (ASCT) is very effective in treatment of multiple myeloma. Pre-transplant therapy by bortezomib-containing regimens with overall response rate (ORR) and very good partial response rate (VGPR) was significantly higher compared with the VAD group (96.3% vs 57,1% ; 70.4% vs 23,8%). Post-transplant complete remission (CR) rate increased 23.8% compared with pre-transplantation. The post-transplant overall survival (OS) prolonged significantly with 5-years OS probabilities of 58.3%.ASCT is also effective in treatment of relapsed/refractory non-Hodgkin lymphoma. For relapsed/refractory NHL, ASCT has better results in comparison with chemotherapy alone: CR rate increased from 37.5% pre-transplant to 62.5% post-transplant.. 2. The following factors have impact on the outcome of ASCT:- The number of peripheral blood CD34+ stem cell before leukapheresis and collection: There was a closed relationship between this number with the number of stem cell collected and indirect impact in engraftment process.- The outcome of pre-transplant therapy: For MM patients, the pre-transplant CR group has PFS and OS significantly higher compared with the pre-transplant non-CR group (p=0.045 and p=0.048). For the relapsed/refractory NHL, the non-response to pre-transplant therapy has highest risk of relapse and death early post-transplanta.- The response to ASCT: ASCT outcome has good correlation with the PFS (r = 0.326; p = 0.035) and with the OS (r = 0.389; p = 0.011).. 3. ASCT can be implimented widely with success in city/provincial hospital: stem cell mobilisation and collection procedure quite simple, easy to proced with good results; collected stem cell concentrate can be stored 72h in the blood storage equipments avaiable in every hematology-blood transfusion unit; the complications of conditioning regimens can be preventable and controllable; post – transplant infectious rate was not high (50%) and treated with success by antibio-therapy..