Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm và đánh giá kết quả điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cơ cao ở trẻ em theo phác đồ CCG 1961

Abstract

THÔNG TIN TÓM TẮT NHỮNG KẾT LUẬN MỚI. CỦA LUẬN ÁN TIẾN SĨ. Tên đề tài: “Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm và đánh giá kết quả điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cơ cao ở trẻ em theo phác đồ CCG 1961”.. Mã số: 62720135; Chuyên ngành: Nhi khoa.. Nghiên cứu sinh: Nguyễn Thị Mai Hương. Nghiên cứu sinh khóa 29; Thạc sỹ. Người hướng dẫn: PGS.TS Bùi Văn Viên. Cơ sở đào tạo: Trường Đại học Y Hà Nội.. Những kết luận mới của luận án:. 1. Bệnh nhân bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cơ cao được điều trị theo phác đồ CCG 1961 có tỷ lệ đáp ứng nhanh ở ngày 7 của giai đoạn điều trị cảm ứng đạt 83,9%. Tỷ lệ đạt lui bệnh hoàn toàn sau giai đoạn cảm ứng là 88,2%.. 2. Tỷ lệ sống thêm toàn bộ (OS) và sống thêm không bệnh (EFS) 5 năm theo ước tính Kaplan- Meyer là 48,6% và 46%. Trẻ nam có tỷ lệ sống cao hơn trẻ nữ (54,8% và 52,9% so với 30,5% và 29,6%) có ý nghĩa thống kê với p < 0,05. Tỷ lệ sống của nhóm đáp ứng nhanh (RER) cao hơn nhóm đáp ứng chậm (SER) 49,6% và 47,8% so với 31,5% và 30,4%).. 3. Tỷ lệ tử vong chung là 37,25% chủ yếu trong giai đoạn điều trị cảm ứng và điều trị tăng cường muộn. Nguyên nhân tử vong thường gặp là do nhiếm trùng nặng và chảy máu xuất huyết. Tỷ lệ tái phát bệnh là 16,7%. Các yếu tố thuận lợi có ảnh hưởng đến kết quả điều trị bao gồm: tỷ lệ tế bào blast ở ngày 7 của điều trị cảm ứng, hội chứng tiêu khối u, dưới lưỡng bội hoặc có chuyển đoạn t(9;22).. 4. Các tác dụng phụ thường gặp trong quá trình điều trị là sốt giảm bạch cầu hạt (59,8%), loét miệng (50%), ức chế tủy xương nặng mức độ III và IV (từ 76,5% đến 85,9%) nhưng chủ yếu xảy ra ở 2 tuần đầu của điều trị, từ tuần thứ 4 các xét nghiệm trở về gần như bình thường.. Người hướng dẫn Nghiên cứu sinh

NEW INFORMATION SUMMARY OF RESEARCH . Thesis title: "Clinical features, investigations and outcome of CCG 1961 protocol for children with high risk acute lymphoblastic leukemia”.. Code: 62720135; Specialty: Pediatrics.. PhD student: Nguyen Thi Mai Huong. Courses 29; Master. Supervisor: Associate professor Bui Van Vien, MD, PhD. Training place: Hanoi Medical University.. New conclusion of the research:. ALL diagnosis was confirmed by morphological FAB criteria, immunophenotype and cytogenetics of bone marrow aspirate. The patients were treated according to the modified CCG- 1961 protocol. There were 83.9% cases with rapid early response (RER) in day 7 at induction phase. The rest (88.2%) achieved complete initial remission. According to Kaplan-Meyer survival analysis 5- year overall survival (OS) was 48.6% ± 5.0. Five year event- free survival (EFS) was 46% ± 5.0. Treatment outcomes of boys were better than that of girls: OS and EFS were 54.8% and 52.9% compared with 30.5% and 29.6% respectively (p< 0.05). RER group had OS and EFS higher than slow early response (SER) group: 49.6% and 47.8% versus 31.5% and 30.4% respectively. Relapse rate was 16.7%. Unfavorable factors affect to outcome: lymphoblast in day 7 at induction phase, tumor lysis syndrome, hypodiploidy or t(9;22). Side effects occur during the therapy: neutropenia (59.8%), ulcer mycositis (50%), myelosuppression grade III and IV (from 76.5% to 85.9%) but it occurs in first 2 weeks of treatment and becomes normal from week 4. Associate professor Bui Van Vien, MD, PhD Nguyen Thi Mai Huong